1 Molecola su 10.000: Come Nasce (e Quanto Costa) un Farmaco

Come nasce un farmaco, quanto costa davvero e perché il suo prezzo paga anche le ricerche fallite? Con l'episodio 90 Skeptical Health apre il capitolo sull'industria farmaceutica: Cristian Valeri e Guido Magrin ne parlano con Federico Chinni, amministratore delegato della filiale italiana di UCB, azienda attiva in immunologia, neurologia e malattie rare, e consigliere di Farmindustria e Assobiotec. Si parla di ricerca e sviluppo, prezzi, intelligenza artificiale e del nuovo scontro tra Stati Uniti ed Europa.

Cosa emerge dall'episodio

«Ci vogliono malati»? Chinni risponde con i determinanti di salute: circa il 40% dipende dai comportamenti, il 30% dalla genetica, il 20% dall'ambiente e solo il 10% dalle cure. E con la sostenibilità: in un sistema universalistico l'interesse è l'appropriatezza, cioè «l'utilizzo del farmaco giusto nel momento giusto sulla persona giusta».

Il Gratta e Vinci della ricerca. Un nuovo farmaco può costare circa 2,2 miliardi di dollari e arriva sul mercato circa una molecola ogni 10.000 selezionate: «io non è che investo 10, ottengo 10». Le 9.999 che falliscono sono finanziate in parte dal prezzo di quella che ce la fa. Servono 12-13 anni, e oggi l'80% delle molecole nasce da collaborazioni con università, centri di ricerca e startup.

L'intelligenza artificiale. Aiuta a selezionare le molecole più promettenti e, nelle stime che Chinni riporta, può ridurre i tempi di sviluppo del 30-40%. Ma gli effetti si vedranno tra 7-8 anni.

Stati Uniti, Cina, Europa. Lo sviluppo di nuove molecole oggi è per il 50% negli Stati Uniti, il 30% in Cina e il 20% in Europa. Con il provvedimento Most Favored Nation del maggio 2025 gli Stati Uniti vogliono allineare i propri prezzi a quelli di Paesi comparabili, Italia compresa: «stop anche al fatto che paghiamo noi le ricerche per tutti». Già oggi, dice Chinni, solo il 15% dei nuovi farmaci arriva in Europa entro un anno dal lancio. La strada che indica è l'Health Technology Assessment: pagare i farmaci per il valore che generano, non per volume.

Cosa ha fatto la ricerca. L'epatite C, che prima portava spesso al trapianto di fegato, oggi si cura in poche settimane nel 96-97% dei casi; l'HIV è diventato una malattia cronica. E il ritorno medio sull'investimento del settore, secondo Chinni, è intorno al 5,5-5,6%, sotto il 4% senza i nuovi farmaci GLP-1.

Il contesto in breve

Un classico studio sul New England Journal of Medicine (Schroeder, 2007) attribuisce circa il 40% della mortalità prematura ai comportamenti e circa il 10% all'assistenza sanitaria. Uno studio su JAMA (2020, corretto nel 2022) stima, per i farmaci approvati dalla FDA tra il 2009 e il 2018, una spesa mediana di circa 1,14 miliardi di dollari per farmaco, fino a 2,8 miliardi per gli oncologici. Secondo l'OMS gli antivirali ad azione diretta curano oltre il 95% delle persone con epatite C, ma nel 2024 ne era stato trattato solo il 20% circa. Su Lancet HIV (2017), tra il 1996 e il 2010 l'aspettativa di vita a 20 anni di chi inizia la terapia per l'HIV è cresciuta di 9-10 anni.

Da portare a casa

• Il prezzo di un farmaco paga anche i fallimenti: una molecola su 10.000 ce la fa, dopo 12-13 anni.
• La salute dipende prima di tutto dai comportamenti, più che dalle cure.
• Chi paga la ricerca sta cambiando: con il Most Favored Nation l'Europa deve decidere come valorizzare l'innovazione.

Come nasce un farmaco, quanto costa davvero e perché il suo prezzo paga anche le ricerche fallite: con l'episodio 90 Skeptical Health apre per la prima volta il capitolo sull'industria farmaceutica. Cristian Valeri e Guido Magrin ne parlano con Federico Chinni, amministratore delegato della filiale italiana di UCB, azienda attiva in immunologia, neurologia e malattie rare. Chinni siede nei consigli di Farmindustria, dove co-coordina il gruppo Digital & Connected Healthcare, e di Assobiotec. Si parla di ricerca e sviluppo, prezzi, intelligenza artificiale, malattie rare e del nuovo scontro tra Stati Uniti ed Europa sul finanziamento della ricerca.

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Perché il tema è urgente oggi

Sulle case farmaceutiche, ammettono Cristian e Guido, arrivano sempre gli stessi commenti: ci vogliono malati, i farmaci costano troppo, il profitto viene prima della salute. Sono domande legittime, che però raramente partono da come funziona davvero il percorso di un farmaco, dal laboratorio al paziente.

Il momento rende la discussione ancora più concreta. Dal maggio 2025 gli Stati Uniti hanno avviato una politica per allineare i prezzi dei farmaci pagati dagli americani a quelli di altri Paesi sviluppati, con la dichiarata intenzione di smettere di sostenere da soli il costo dell'innovazione. Se cambia chi paga la ricerca, può cambiare anche quando e a quale prezzo i nuovi farmaci arriveranno in Europa e in Italia. Capire i numeri della ricerca aiuta a ragionarci senza slogan.

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Cosa emerge dall'episodio

Chi è Federico Chinni

Chinni descrive la propria carriera come un percorso un po' casuale. Ha una formazione giuridica e ha iniziato all'università come assistente di diritto costituzionale, «una materia anche super teorica», lontana dal mondo farmaceutico. Non sentendo «quel fuoco sacro della ricerca», ha cambiato strada: un breve passaggio nelle assicurazioni, poi dodici anni nei dispositivi medici tra diverse multinazionali. Nel 2012 è entrato nel farmaceutico, prima in Italia e poi per un paio d'anni a Parigi. Dal 2018 è in UCB in Italia e dal 2019 ne è amministratore delegato.

«Ci vogliono malati»: la risposta di Chinni

Cristian e Guido partono dalla domanda che arriva più spesso nei commenti: l'industria farmaceutica avrebbe interesse a tenerci malati. Chinni la definisce un'iperbole, presente nella vulgata e con cui bisogna fare i conti, e risponde con due ragionamenti.

Il primo riguarda i determinanti di salute, cioè ciò che ci fa stare bene o ammalare. Citando gli studi e i dati dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, Chinni ricorda che circa il 40% dipende dai nostri comportamenti, circa il 30% dalla genetica, il 20% dall'ambiente e solo il 10% circa dalla cura sanitaria, cioè dal medico che ci visita o dal farmaco che prendiamo. Fumo, alcol, movimento, alimentazione: molto, dice, è nelle mani di tutti noi.

Il secondo riguarda chi paga. Viviamo più a lungo, e mediamente, osserva Chinni, la vita media cresce di circa 2,5 anni ogni dieci anni. Con più cronicità e più bisogno di cure, il grande tema diventa la sostenibilità, perché in uno Stato universalistico come il nostro le principali voci di spesa sono la sanità e le pensioni. Per questo, spiega, l'industria ha tutto l'interesse all'appropriatezza: «l'utilizzo del farmaco giusto nel momento giusto sulla persona giusta». Un trattamento che va oltre consuma risorse, e quando le risorse finiscono non ci sono nemmeno per acquistare i farmaci.

Il prezzo di un farmaco e il Gratta e Vinci

Cristian e Guido portano il tema del prezzo e quello degli antibiotici: da anni se ne sviluppano pochi di nuovi, e il motivo è anche economico. Come si conciliano l'esigenza di salute della popolazione e il profitto? Chinni premette che in sanità ci si occupa di problemi complessi, e «a problemi complessi non ci possono essere risposte semplici e veloci».

Nel prezzo di un farmaco, spiega, c'è prima di tutto quello che non si vede: il «costo sommerso» della ricerca, oggi finanziata in larga parte dall'industria. Un nuovo farmaco può costare circa 2,2 miliardi di dollari. E qui arriva la metafora che dà il titolo alla puntata: è un po' come un Gratta e Vinci, «io non è che investo 10, ottengo 10». Si investe senza essere sicuri del ritorno, perché arriva sul mercato circa una molecola ogni 10.000 di quelle selezionate. Le 9.999 che non ce l'hanno fatta, dice, sono in qualche modo finanziate da quella che ce l'ha fatta: una parte importante del prezzo serve a coprire anche le linee di ricerca non andate a buon fine.

C'è un altro dato che, racconta, lo colpisce sempre: a livello globale ogni anno circa 7,7 miliardi di dollari vanno in studi clinici che non andranno a buon fine. Cristian e Guido fanno notare che quei fallimenti sono anche ciò che porta al successo. Chinni è d'accordo: possono essere linee di ricerca parallele, o dare spunti a quelle successive, fino a una molecola che supera gli studi di efficacia e sicurezza e ottiene il via libera dei regolatori.

Quali farmaci si decide di sviluppare

Come si sceglie una linea di ricerca? L'industria, spiega Chinni, lavora sulle patologie che più affliggono la popolazione e, sempre di più, sugli unmet need: malattie o ambiti di cura per cui non esiste ancora una terapia o le opzioni sono poche, comprese le malattie rare. Ci sono poi malattie su cui si fa moltissima ricerca senza ancora risultati definitivi, come l'Alzheimer.

La frontiera, per Chinni, è spostare l'attenzione «dalla cura dei sintomi alle cause direttamente delle malattie»: vettori che portano il farmaco sulle cellule malate, meccanismi come l'mRNA conosciuto da tutti con i vaccini anti-Covid, terapie cellulari e geniche. La chiama una «rivoluzione copernicana».

Medicina di genere e dati della vita reale

Cristian e Guido ricordano la puntata con Anastasiya Markvarde, esperta di innovazione sanitaria e salute femminile, sul fatto che per decenni i farmaci sono stati sviluppati soprattutto sul modello maschile. Chinni conferma che il tema è «molto caldo» e porta l'esempio opposto dell'osteoporosi, considerata una malattia femminile ma presente anche negli uomini: in generale, però, il rischio più frequente è sottoidentificare la popolazione femminile. Racconta che la sua azienda ha sviluppato un farmaco biologico utilizzabile anche dalle donne in gravidanza, proprio perché pensato con questa attenzione.

Il limite, spiega, nasce quando gli studi clinici non sono disegnati per considerare tutto lo spettro del genere. Per questo contano sempre di più i dati di Real World Evidence, raccolti nella vita reale dei pazienti. Cita un reumatologo, professore universitario, secondo cui gli studi clinici sono un po' come i modelli di Armani, mentre nella Real World Evidence troviamo le persone che incontriamo a fare la spesa.

12-13 anni e un'industria sempre più aperta

Se si partisse domani, quanto servirebbe per portare un farmaco sul mercato? «Oggi le tempistiche medie sono più di 10 anni, tra i 12-13 anni». Uno sviluppo lungo e complesso, che si fa sempre più con l'esterno. Chinni porta un dato: all'inizio degli anni 2000 circa l'80% delle molecole veniva scoperto nei laboratori dell'industria; oggi la proporzione è ribaltata e l'80% nasce da quello che chiama un innovation network, fatto di collaborazioni con università, centri di ricerca e sempre più startup tecnologiche.

Cosa cambia con l'intelligenza artificiale

Gli algoritmi di intelligenza artificiale, spiega, fanno ciò per cui sono stati concepiti: leggono e analizzano grandi quantità di dati molto meglio dell'uomo. Aiutano quindi a selezionare le molecole che hanno più probabilità di arrivare al successo clinico. Secondo le stime che riporta, questo può ridurre i tempi di sviluppo del 30-40% e far salire la quota di successo delle molecole selezionate da circa il 40-50% al 70-80%.

Cristian e Guido chiedono come mai, con tutta questa tecnologia, servano ancora più di dieci anni. La risposta è nei tempi: «non è che spingo un bottone», e gli effetti, dice Chinni, si vedranno probabilmente tra 7-8 anni.

Condividere i fallimenti?

Una delle domande più originali della puntata: se i successi hanno un database comune, il mercato, perché non mettere in comune anche i fallimenti, per evitare che più aziende ripetano gli stessi errori? Chinni porta l'esempio della pandemia, quando esperienze, dati e fallimenti sono stati messi a fattor comune e in un anno si è arrivati dove prima servivano dieci anni.

Avrebbe un grande valore, riconosce, ma oggi il modello farmaceutico si regge sui brevetti, che tutelano la ricerca con i suoi costi e i suoi fallimenti: per condividerli andrebbe ripensato tutto. «Non ho una ricetta», ammette. Esistono però già forme di collaborazione: due grandi aziende, per esempio una statunitense e una europea, che sviluppano insieme una linea di ricerca per ridurre il rischio e poi si dividono i mercati.

Stati Uniti, Cina ed Europa

Il quadro della ricerca, racconta Chinni, è cambiato molto. Storicamente Europa e Stati Uniti si dividevano circa un terzo ciascuno dello sviluppo di nuove molecole. Oggi, secondo i dati che riporta, gli Stati Uniti sono saliti al 50%, la Cina al 30%, diventando un hub molto attrattivo e tecnologico, e l'Europa è scesa al 20%. Le cause che indica sono la burocrazia e una scarsa attenzione al settore, che ha un valore non solo economico ma anche di sicurezza, come hanno mostrato pandemia e crisi geopolitiche.

Chinni richiama il rapporto Draghi sulla competitività europea, che considera il farmaceutico uno dei settori più strategici e mostra una forte differenza nei flussi finanziari: gli investimenti dei venture capitalist valgono, nei dati che cita, 68-70 miliardi negli Stati Uniti e 11 in Europa.

Most Favored Nation: chi paga la ricerca per tutti

Poi c'è la novità più recente. Accanto a dazi e tariffe, l'amministrazione americana nel maggio 2025 ha avviato il provvedimento noto come MFN, Most Favored Nation. Nella descrizione di Chinni, si prende un gruppo di Paesi a PIL comparabile, tra cui Italia, Francia, Germania e Danimarca, e se il prezzo di un farmaco negli Stati Uniti è più alto si applica il penultimo prezzo più basso del gruppo. La norma, dice, diventa applicabile dopo l'estate 2026.

Per capirne la portata, Chinni torna al prezzo dei farmaci. Negli Stati Uniti la spesa farmaceutica vale circa il 2,4% del PIL, contro una media europea intorno all'1%, e su un PIL di 28-30 mila miliardi di dollari contro 18-20 in Europa. Se parte del prezzo finanzia la ricerca futura, quella spesa americana oggi paga la ricerca a livello globale. Il messaggio di Washington, riassume, è: come per gli aiuti militari, «stop anche al fatto che paghiamo noi le ricerche per tutti».

Le conseguenze per l'Europa possono essere importanti. Già oggi, secondo Chinni, a un anno dal lancio solo il 15% dei nuovi farmaci arriva in Europa: l'innovazione arriva in ritardo, e il ritardo potrebbe crescere se il mercato americano ottenesse un accesso prioritario. Il Regno Unito, ricorda, ha già firmato con il governo americano un accordo di aumento progressivo dei prezzi nei prossimi sei anni, uscendo dal radar di questa iniziativa.

I prezzi saliranno? La strada dell'HTA

Cristian e Guido estremizzano: un chemioterapico che costa 15.000 euro potrebbe costarne il doppio? Chinni risponde che bisognerà dare un nome diverso al valore delle tecnologie. Oggi, spiega, i prezzi seguono logiche più di volume che di valore. La «strada maestra» è l'Health Technology Assessment: valutare come un farmaco incide su altre voci di spesa, dai ricoveri alla capacità di lavorare e al rientro al lavoro più rapido.

Ricorda che la battaglia sui prezzi dei farmaci negli Stati Uniti nasce storicamente nella sinistra democratica, con Bernie Sanders, ed è stata poi messa in pratica dall'amministrazione attuale. Ma il processo, per lui, è partito e «non si tornerà indietro»: servirà fare scelte, darsi priorità e trovare le sacche di inefficienza che ogni grande organizzazione ha, a partire da una macchina grande come il Servizio sanitario nazionale. «Non possiamo probabilmente più tergiversare».

Terapie personalizzate e liste d'attesa

Quanto siamo vicini a terapie davvero personalizzate? Per Chinni la direzione è quella giusta e la leva è la digitalizzazione, da cui arrivano i dati. Il suo esempio tocca un tema caldo come le liste d'attesa: oggi capita di sentirsi dire «torni fra 3 mesi» per il controllo; con dati monitorati in continuo potrebbe diventare «torni domani» oppure «torni fra 9 mesi». Il fascicolo sanitario elettronico può essere un hub, ma la condizione è l'interoperabilità dei dati.

Cristian e Guido ricordano anche la puntata con Antonella Cimino, la mamma di Nicole, che ha perso la figlia per una malattia rara, su cui la ricerca esisteva ma senza un ritorno economico che spingesse a svilupparla. Chinni, che lavora in un'azienda attiva nelle malattie rare, risponde che servono collaborazione tra industria, ricerca privata e sistemi sanitari: ci sono patologie che «non possono essere lasciate indietro».

Cosa ha fatto la ricerca farmacologica

Si parla spesso solo del lato economico, osservano Cristian e Guido, e quasi mai dei benefici. Chinni cita i dati secondo cui dal 1990 al 2025, grazie alle nuove terapie, la vita media è aumentata di circa il 35%. E porta due esempi. L'epatite C era una malattia da cui, «se eri fortunato a trovare un donatore compatibile», ci si salvava con un trapianto di fegato; oggi con una terapia farmacologica di poche settimane si cura nel 96-97% dei casi. L'HIV, fino a 10-15 anni fa, era una malattia di cui si moriva; oggi è cronicizzata. Cristian e Guido aggiungono l'esempio di una struttura nata per i pazienti con HIV e oggi diventata un hospice oncologico.

Sul tema dei profitti Chinni porta un dato: il ritorno medio sull'investimento dell'industria farmaceutica a livello globale è intorno al 5,5-5,6%, includendo i nuovi farmaci GLP-1 per l'obesità; senza questi, scende sotto il 4%. Un singolo farmaco può sembrare molto redditizio, spiega, ma il settore nel suo complesso deve pagare anche tutti i fallimenti.

Sull'mRNA come soluzione per agire direttamente sulle cause genetiche delle malattie, Chinni non dà una data: è la grande ambizione della ricerca, ma i sistemi non sono ancora pronti, anche dal punto di vista finanziario, a sostenerla. È una sfida, dice, che si potrà vincere, ma non in tempi brevissimi.

Il mestiere di amministratore delegato

Cosa fa l'amministratore delegato di un'azienda farmaceutica? Se dovesse dirlo in una frase, Chinni direbbe «creare delle alleanze». Problemi complessi come quelli della salute non si risolvono da soli: servono partnership con la politica, per esempio per far comprendere la portata del provvedimento MFN e trovare soluzioni sostenibili, con le associazioni di pazienti e con le società scientifiche. La visione, riassume, è «creare le condizioni affinché l'innovazione possa essere valorizzata nel modo giusto, nel tempo più breve e resa disponibile a tutti quanti ne hanno diritto».

Sulla fuga dei cervelli, la vede come una questione di competitività del sistema Italia nel suo insieme. Del suo settore sottolinea la qualità delle persone, per titolo di studio e provenienza, e un equilibrio di genere molto alto. Come prossimo ospite indica Alec Ross, autore di un nuovo libro, per una prospettiva sui rapporti tra Stati Uniti e Italia.

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Cosa dice la scienza

Comportamenti, genetica e cure: i determinanti di salute

Lo schema citato da Chinni ha un riferimento classico nella letteratura. Nella Shattuck Lecture pubblicata sul New England Journal of Medicine nel 2007, Steven Schroeder ha stimato il contributo dei diversi fattori alla mortalità prematura negli Stati Uniti: circa il 40% è legato ai comportamenti, il 30% alla predisposizione genetica, il 15% alle condizioni sociali, il 5% all'esposizione ambientale e circa il 10% all'assistenza sanitaria. Per curiosità, nella stima di Schroeder ambiente e condizioni sociali sono tenuti separati: sommati danno il 20% citato in puntata. Il messaggio dell'autore coincide con quello di Chinni: le strade per una salute migliore passano soprattutto dagli stili di vita, e solo in parte dalle cure.

Quanto costa sviluppare un farmaco

Il costo della ricerca è uno dei numeri più discussi della sanità, e le stime variano molto in base ai farmaci considerati e al metodo. Uno studio pubblicato su JAMA nel 2020 da Wouters, McKee e Luyten ha usato dati pubblici sui farmaci approvati dalla FDA tra il 2009 e il 2018. Per 63 dei 355 farmaci approvati erano disponibili i dati di spesa: includendo il costo degli studi falliti e il costo del capitale, la versione corretta nel 2022 stima una spesa mediana di circa 1,14 miliardi di dollari e una media di circa 1,56 miliardi, in dollari 2018. Le differenze tra aree terapeutiche sono ampie: per i farmaci oncologici e immunomodulanti la mediana arriva a circa 2,8 miliardi. Gli autori ricordano che le stime precedenti andavano da 314 milioni a 2,8 miliardi: la cifra di 2,2 miliardi citata in puntata si colloca dentro questo intervallo.

Epatite C: da trapianto a cura in poche settimane

Il fact sheet dell'Organizzazione Mondiale della Sanità aggiornato a luglio 2026 conferma l'esempio dell'epatite C. Gli antivirali ad azione diretta curano oltre il 95% delle persone con infezione, con trattamenti che durano di solito 12-24 settimane. Il problema oggi è l'accesso: nel mondo circa 47 milioni di persone vivono con l'infezione cronica, e nel 2024 si stimano circa 239 mila morti. Delle persone infettate tra il 2015 e il 2024, solo il 36% circa conosceva la diagnosi e circa il 20% era stato trattato. Il farmaco che cura esiste: la sfida è farlo arrivare a chi ne ha bisogno.

HIV: come è cambiata l'aspettativa di vita

La cronicizzazione dell'HIV descritta in puntata è documentata da una grande analisi pubblicata su Lancet HIV nel 2017 dall'Antiretroviral Therapy Cohort Collaboration, su oltre 88.500 pazienti di 18 coorti europee e nordamericane. Tra il 1996 e il 2010, per chi iniziava la terapia antiretrovirale combinata, l'aspettativa di vita a 20 anni è aumentata di circa 9 anni nelle donne e 10 negli uomini. Anche negli anni più recenti la sopravvivenza nei primi tre anni di terapia ha continuato a migliorare, grazie a farmaci meno tossici, migliore aderenza e gestione delle altre malattie.

Cosa dice l'ordine esecutivo sul Most Favored Nation

Il provvedimento citato da Chinni è l'ordine esecutivo 14297, firmato il 12 maggio 2025 e pubblicato nel Federal Register il 15 maggio. Il testo sostiene che i produttori concedono forti sconti per accedere ai mercati esteri e compensano con prezzi più alti negli Stati Uniti, e afferma che gli americani non devono essere costretti a sovvenzionare i farmaci a basso costo di altri Paesi sviluppati. Per questo chiede di fissare obiettivi di prezzo che allineino i prezzi pagati dai pazienti americani a quelli di nazioni con un livello di sviluppo comparabile. I dettagli applicativi, come la composizione del gruppo di Paesi di riferimento, sono affidati ai provvedimenti successivi dell'amministrazione.

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Le criticità reali

Il costo dei fallimenti. Se una molecola su 10.000 arriva sul mercato, il prezzo del farmaco che ce la fa deve sostenere anche tutto il resto. È il nodo che rende difficile discutere di prezzi guardando un solo farmaco.

Tempi lunghi anche con l'AI. L'intelligenza artificiale può accelerare la selezione delle molecole, ma gli studi clinici restano lunghi e i benefici si vedranno tra anni.

Un'Europa che rallenta. Meno sviluppo di nuove molecole, meno capitali di rischio e farmaci che arrivano dopo rispetto agli Stati Uniti: con il Most Favored Nation, il ritardo potrebbe aumentare.

Il valore oltre il prezzo. Pagare i farmaci per volume e non per il valore che generano, in ricoveri evitati o giornate di lavoro recuperate, rende più difficile scegliere bene dove investire.

Una domanda per riflettere. Se i fallimenti della ricerca fossero condivisi tra aziende, quanti anni e quanti miliardi si potrebbero risparmiare, e chi dovrebbe pagare per renderlo possibile?

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Cosa può cambiare

Dalla puntata emergono alcune direzioni. La prima è valutare i farmaci per il valore che portano, con l'Health Technology Assessment, guardando anche agli effetti su ricoveri, lavoro e altre voci di spesa. La seconda riguarda l'Europa: ridurre la burocrazia e considerare il farmaceutico un settore strategico, anche per la sicurezza, come suggerisce il rapporto Draghi.

Sul piano della ricerca, l'intelligenza artificiale e le reti di collaborazione con università e startup possono accorciare i tempi, mentre studi clinici più attenti alla differenza di genere e un uso sistematico dei dati di vita reale possono rendere le terapie più adatte a chi le usa davvero. Infine la digitalizzazione: un fascicolo sanitario elettronico con dati interoperabili è la base per terapie personalizzate e per controlli programmati sul bisogno reale del paziente.

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Conclusione

Federico Chinni racconta l'industria farmaceutica dal punto di vista di chi deve far quadrare ricerca, prezzi e accesso: una molecola su 10.000 che arriva sul mercato, 12-13 anni di sviluppo, un prezzo che paga anche i fallimenti e un ritorno medio sull'investimento che, nei dati che cita, è lontano dall'immagine di un settore che si arricchisce sulle malattie. Nella puntata si parla anche di intelligenza artificiale, medicina di genere, malattie rare e del Most Favored Nation, che rischia di cambiare chi paga la ricerca globale e quando i nuovi farmaci arriveranno in Europa. Le fonti completano il quadro: il costo dello sviluppo resta altissimo anche nelle stime indipendenti, e casi come l'epatite C e l'HIV mostrano cosa può fare un farmaco quando funziona.

→ Ascolta l'episodio 90 di Skeptical Health con Federico Chinni per il racconto completo.

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I dati chiave

1. 40%: la quota di mortalità prematura legata ai comportamenti; circa il 10% dipende dall'assistenza sanitaria (Schroeder, NEJM 2007)
2. 1,14 miliardi di dollari: la spesa mediana stimata per portare un nuovo farmaco sul mercato, includendo i fallimenti, per i farmaci approvati dalla FDA nel 2009-2018 (Wouters et al., JAMA 2020, versione corretta)
3. 2,8 miliardi di dollari: la mediana stimata per i farmaci oncologici e immunomodulanti nello stesso studio (JAMA 2020)
4. Oltre il 95%: le persone con epatite C curate dagli antivirali ad azione diretta (OMS 2026)
5. 20%: le persone infettate dall'epatite C tra il 2015 e il 2024 trattate con questi farmaci entro la fine del 2024 (OMS 2026)
6. 9-10 anni: l'aumento dell'aspettativa di vita a 20 anni per chi inizia la terapia per l'HIV, tra il 1996 e il 2010 (Lancet HIV 2017)
7. 12 maggio 2025: la firma dell'ordine esecutivo 14297 sul Most Favored Nation per i prezzi dei farmaci negli Stati Uniti (Federal Register 2025)

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Takeaway

1. Il prezzo di un farmaco paga anche le ricerche fallite. Secondo Chinni arriva sul mercato circa una molecola su 10.000, dopo 12-13 anni di sviluppo.

2. La salute dipende prima di tutto dai comportamenti. Stili di vita come fumo, alcol, movimento e alimentazione pesano più delle cure: è un messaggio che vale per ognuno di noi.

3. Il valore conta più del volume. Valutare un farmaco con l'Health Technology Assessment significa guardare anche ai ricoveri evitati e al ritorno al lavoro.

4. Chi paga la ricerca sta cambiando. Con il Most Favored Nation gli Stati Uniti chiedono agli altri Paesi di fare la loro parte, e per l'Europa è il momento di scegliere come valorizzare l'innovazione.